Neue Podcastfolge: CRISPR/Cas, der Phage-Be-Gone Gen-Kasper

Vor 5 Jahren ging der Nobelpreis für Chemie an Wissenschaftler, die DNA-Reparatur erforschen. Nun bekommen ihn zwei Wissenschaftlerinnen, deren Entdeckung genau das Gegenteil macht: DNA zerschneiden. Im CRISPR/Cas-System ist die sogenannte “Gen-Schere” Cas9. Das Enzym schneidet DNA an einer bestimmten Stelle  mit Hilfe einer sehr genauen Positionsangabe. Damit schützen sich Bakterien vor einer Infektion mit bakterienspezifischen Viren (Bakteriophagen). Die “Positionsangabe” haben Bakterien in ihrem Genom im sogenannten CRISPR-Locus gespeichert. CRISPR steht für “Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats” und bezeichnet kurze DNA-Basen-Palindrome. Zwischen ihnen sind kurze, funktionslose Stücke der Phagen-DNA gespeichert. Diese Phagen-DNA-Stücke sind wie ein Phantombild, mit denen Cas9 Phagen-DNA als solche erkennt und spezifisch zerschneidet und unschädlich macht.

Die Entdeckung dieses Systems war nicht weniger als eine Revolution für die Gentechnik. Die bakterielle Immunabwehr lässt sich nämlich leicht mit schon vorhandenen gentechnischen Methoden aus Bakterien extrahieren und auf Pflanzen und Tiere (inklusive der Menschen) übertragen. Es ist damit nicht nur möglich, gezielt einzelne Gene auszuschalten, sondern auch kleinste Veränderungen einzubringen. Daraus ergeben sich neue Chancen für Patienten mit bisher unheilbaren genetische Erkrankungen, sowie Pflanzen und Tiere an veränderte Umweltbedingungen anzupassen oder andere Eigenschaften zu verändern.

Bis 2018 wurde die Methode auch hauptsächlich dafür verwendet. Ende des Jahres machte ein chinesischer Wissenschaftler Schlagzeilen: Er hatte 2 Embryonen ohne Wissen und Einwilligung der Eltern genetisch verändert und diese waren dann ausgetragen worden. Die Kinder wurden “CRISPR-Babys” und sind die ersten mit CRISPR/Cas veränderten Menschen. Mittlerweile soll wohl noch ein weiteres Kind dazugekommen sein. Genauere Informationen sind nicht zugänglich. Empfohlen wird die Anwendung der Methode beim Menschen (noch) nicht, da nicht abschließend geklärt ist, welche Begleitfolgen sie haben kann. 

Der Grund für die “späte” Verleihung des Nobelpreises war, dass es seit Entdeckung der Methode einen Patentstreit gibt. 

Die Methode CRISPR/Cas ist weder gut noch schlecht, sie ist nur eine Technik. Sie hat ein enormes Potential unsere Welt zu verbessern, Menschen zu heilen, das Klima zu schützen – aber nur, wenn wir sie gewissenhaft und mit höchsten wissenschaftlichen Standards anwenden. Wir brauchen nun Antworten auf die ethischen und sozialen Herausforderungen, die es immer schon gab, die CRISPR/Cas aber offensichtlich macht. Es wäre wichtig, dass eine aufgeklärte Bevölkerung der Debatte folgt und sich daran beteiligt. 

Fest steht, dass die Methode aus der molekularen Genetik nicht mehr wegzudenken ist.

In der Bio-Frage geht es darum, ob die durch das Crispr/Cas-System verursachten Veränderungen auch gentechnisch nachweisbar sind. 

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ZK027 Impfen – CRISPR/Cas, der Phage-Be-Gone Gen-Kasper

Veröffentlicht von

zellmedien.de

Mein Name ist Anna Müllner, ich bin Biologin und habe in der Krebsforschung promoviert. Ich wohne im schönen Hessen und bin als PR-Beraterin für Gesundheitskommunikation tätig. Nach meinem Abitur beschloss ich Biologie zu studieren. Das tat ich zunächst an der Hochschule Bonn-Rhein-Sieg, die weder in Bonn ist, noch am Rhein. Aber einer der drei Campusse liegt wirklich an der Sieg. Das letzte Jahr dieses Studiums verbrachte ich in Schottland, an der Robert-Gordon University of Aberdeen wo ich ein bisschen in die Biomedizin und die Forensik schnuppern durfte. Danach entschied ich mich für ein Masterstudium an der Universität Heidelberg in Molekularer Biotechnologie was ich mit der Promotion fortsetzte.

4 Kommentare

  1. Zitat:

    Empfohlen wird die Anwendung der Methode beim Menschen (noch) nicht, da nicht abschließend geklärt ist, welche Begleitfolgen sie haben kann.

    Ja und Nein. Ja, bei Embryos und Keimzellen sollte heute eine CRISPR – Gentherapie NICHT durchgeführt werden.
    Bei Kindern und Erwachsenen aber laufen bereits mehrere klinische Studien, in denen bereits einige Patienten mit CRISPR therapiert wurden.
    Der Artikel Advances in CRISPR/Cas-based Gene Therapy in Human Genetic Diseases nennt folgende Studien:

    – Transfusion- Dependent β-thalassemia A Safety and Efficacy Study Evaluating CTX001 in Subjects With Transfusion-Dependent β-Thalassemia CTX001 Phase 1Phase 2 Interventional 45 patients, ≥18 and ≤35 years of age

    – Sickle Cell Disease A Safety and Efficacy Study Evaluating CTX001 in Subjects With Severe Sickle Cell Disease CTX001 Phase 1Phase 2 Interventional 45 patients, ≥18 and ≤35 years of age

    – β-thalassemia iHSCs With the Gene Correction of HBB Intervent Subjests With β-thalassemia Mutations HBB HSC-01 Early Phase 1 Interventional 12 patients, ≥ 2 and ≤ 60 years of age

    – Leber congenital amaurosis LCA10 Single Ascending Dose Study in Participants With LCA10, Phase 1Phase 2 Interventional 18 patients, ≥ 3 Years

  2. Der erste Satz keinen Sinn?

    Darf ich mir erlauben, eine (vielleicht dumme) Verständnisfrage zu stellen?

    Es ist damit nicht nur möglich, gezielt einzelne Gene auszuschalten
    Einzelne Gene bedeutet, so nehme ich an, ganz bestimmte Gene (wie z.B. BRCA1) zu modifizieren und dies mittels einer ‘Gen-Schere’. Eine Schere hat die Eigenschaft, ein einzelnes Objekt an einer Stelle zu zerschneiden. Gene gibt es allerdings sehr viele – wie bringt man es fertig, die (vermutlich) Milliarden Ausfertigungen eines Gens, die sich in einem Körper befinden, (nahezu) gleichzeitig zu bearbeiten?

    • Hallo Gerald,
      pro Zelle befinden sich ja immer zwei Gene, die verändert werden müssen. Bei der somatischen Gen-Therapie ist es so, dass wir nur die Gene in den Zellen verändern müssen, bei denen die Mutation Veränderungen auslöst. Beispielsweise BRCA1, dessen Mutante vornehmlich Eierstock- und Brustkrebs hervorruft. Wir können virale Genfähren (virale Vektoren) nehmen, die spezifisch dieses Gewebe infizieren. Aber statt der Virus-Gene enthält das Virus die Gen-Schere, die auf BRCA1 programmiert ist. Mit ausreichender Anzahl gehen wir davon aus, einen Großteil der Zellen dort zu treffen und so das Krebsrisiko zu senken. Ob BRCA1 hier ein gutes Beispiel ist, weiß ich nicht. Aber wer weiß, was in Zukunft alles möglich ist.
      Das ist aber tatsächlich das Hauptproblem – wenn auch kein unüberwindbares. Wieviele virale Genfähren können wir einer Person geben, ohne dass sie eine Immunreaktion hat und sind das noch genug, dass wir ausreichend Zellen treffen.
      Es gibt andere Möglichkeiten, zum Beispiel bei Lungenerkrankungen: Einfach eine Mischung aus Genschere in einem Liposom inhalieren. Liposomen sind besondere Fettkügelchen. Die Zellen können Liposomen und so das Gen-Schere-Konstrukt in sich aufnehmen.

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